Vor 11 Monaten, die USA Die Food and Drug Administration (FDA) hat die klinische Phase-I/II-Studie „IGNITE DMD“ von Solid Biosciences (SLDB) eingestellt, nachdem einer der an der Studie beteiligten jungen Patienten ein „schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis“ erlitten hatte. Obwohl sich der betreffende Patient erholte, keine neuen Patienten solche schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse erlitten und das Unternehmen der FDA „Informationen und Maßnahmen zur Verbesserung der Patientensicherheit“ sowie „Daten im Zusammenhang mit Verbesserungen des Herstellungsprozesses“ zur Verfügung stellte, lehnte die FDA die Zulassung von Studien ab Wiederaufnahme im Juli und bat Solid Biosciences, noch mehr Informationen zu seinen Versuchen und zu den Sicherheitsmaßnahmen bereitzustellen, die es hinzufügen wollte, um die Versuche wieder in Gang zu bringen. Noch drei Monate schneller Vorlauf und – Erfolg! Am Donnerstag bestätigte Solid Biosciences dies Die FDA hat die „klinische Sperre“ ihrer Studien „aufgehoben“ und anerkannt, dass das Unternehmen „alle Fragen zur klinischen Sperre zufriedenstellend beantwortet“ hat. Zukünftig plant das Unternehmen, die meisten leeren Viruskapside (die Proteinhülle, die Virusmaterial enthält) zu entfernen und das Maximalgewicht der an den Studien teilnehmenden Kinderpatienten auf 18 Kilogramm zu begrenzen, um die Viruslast des SGT-001 zu reduzieren Therapie, der Patienten ausgesetzt sind. Wie der Name schon sagt, zielen die IGNITE DMD-Studien von Solid Biosciences darauf ab, die Auswirkungen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu verlangsamen oder umzukehren, einer genetisch bedingten Krankheit, die vor allem bei Jungen ab zwei Jahren zu fortschreitender Muskeldegeneration und -schwäche führt (was den niedrigen Wert erklärt). Maximalgewicht der Versuchsteilnehmer). Bei SGT-001 des Unternehmens handelt es sich um eine Gentherapie, die einem Patienten ein modifiziertes Virus injiziert, das kodierte DNA enthält, um die Probleme zu beheben, die die Krankheit verursachen. Zumindest sollte dies theoretisch passieren. Die IGNITE DMD-Studien sollen herausfinden, ob es in der Praxis funktioniert, und dank der erneuten Prüfung durch die FDA dürfen diese Studien nun wieder aufgenommen werden – voraussichtlich im ersten Quartal 2021. In einer Notiz vom Donnerstag bestätigte Chardan-Analyst Gbola Amusa dies Die Entscheidung der FDA bringt die Entwicklung von SGT-001 „wieder auf Kurs“, um eine globale Marktchance von 50 Milliarden US-Dollar zu nutzen. Im Falle einer Zulassung wird die Behandlung eine der wenigen „relativ wenigen“ Gentherapien sein, die jemals weltweit für die Anwendung am Menschen zugelassen wurden, was Solid Biosciences eine führende Position auf diesem Markt verschafft. Und da Gentherapieprodukte wie SGT-001 als „neuartig, komplex und relativ schwierig herzustellen“ gelten, wären die Eintrittsbarrieren für Wettbewerber in diesen Markt erheblich. Der Analyst sieht darin eine „große Chance“ – eine nicht ohne Risiken, aber eines, das, wenn sich die Behandlung als erfolgreich erweist, den Aktienkurs von Solid Biosciences von seinem derzeitigen Preis von 4 US-Dollar auf 12.50 US-Dollar oder mehr steigern könnte. Dieses neue Kursziel ist übrigens mehr als doppelt so hoch wie der Wert, mit dem Amusa das Unternehmen vor der Entscheidung der FDA am Donnerstag bewertete, und impliziert einen Aufwärtstrend von 208 % gegenüber dem aktuellen Niveau. Und tatsächlich sinniert Amusa, dass die Behandlung „SLDB mit Fortschritt deutlich über unser aktualisiertes Kursziel von 12.50 US-Dollar bringen könnte“ – und weist wiederholt darauf hin, dass die Aktie von Solid Biosciences in den vergangenen Jahren sogar „Höchststände von > 50 US-Dollar pro Stunde“ erreicht hat. ” was bedeutet, dass der letztendliche Aufwärtstrend sogar noch größer sein könnte, als er heute zu postulieren bereit ist. (Um Amusas Erfolgsbilanz zu sehen, klicken Sie hier.) Insgesamt erhält SLDB laut Analystenkonsens ein moderates Kaufrating, basierend auf 2 „Kaufen“- und 1 „Halten“-Ratings. Die Aktien werden für 4.06 US-Dollar verkauft, und das durchschnittliche Kursziel von 7.17 US-Dollar impliziert ein Aufwärtspotenzial von 79 %. (Siehe SLDB-Aktienanalyse auf TipRanks.) Um gute Ideen für den Handel mit Gesundheitsaktien zu attraktiven Bewertungen zu finden, besuchen Sie „Best Stocks to Buy“ von TipRanks, ein neu eingeführtes Tool, das alle Aktieneinblicke von TipRanks vereint. Haftungsausschluss: Die in diesem Artikel geäußerten Meinungen sind ausschließlich die der vorgestellten Analysten. Der Inhalt soll nur zu Informationszwecken verwendet werden.
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